Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) hôm 26/8 phê duyệt daraxonrasib (Rasonque, Revolution Medicines) cho người lớn bị ung thư tuyến tụy tuyến (pancreatic adenocarcinoma) di căn, đã nhận ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó hoặc không phù hợp hóa trị đa thuốc. Đây là liệu pháp nhắm RAS đầu tiên được duyệt cho bệnh này.
Kết quả thử nghiệm
Phê duyệt dựa chủ yếu trên thử nghiệm pha 3 RASolute 302 (500 bệnh nhân), do Viện Ung thư Dana-Farber dẫn dắt. So với hóa trị do bác sĩ lựa chọn:
• Thời gian sống thêm trung vị (OS): 13,2 tháng so với 6,7 tháng (HR 0,40; giảm khoảng 60% nguy cơ tử vong).
• Thời gian không tiến triển bệnh (PFS): 7,2 tháng so với 3,6 tháng.
• Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR): khoảng 30% so với 11%.
Kết quả tương tự ở nhóm có đột biến RAS G12 (chiếm phần lớn bệnh nhân).
Thuốc uống 300 mg/ngày. FDA ghi nhận đây không phải thuốc chữa khỏi bệnh, nhưng là bước tiến lớn với loại ung thư vốn rất khó điều trị.
Minh họa vị trí tuyến tụy và khối u (giáo dục y khoa). Nguồn: Science Photo Library
Ý kiến chuyên gia
Tiến sĩ Angelo de Claro, Giám đốc Trung tâm Xuất sắc Ung thư của FDA: “Thuốc cho kết quả chưa từng có ở lĩnh vực nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Phê duyệt sớm 6,5 tháng trước hạn cho thấy cam kết đẩy nhanh thuốc ung thư cho bệnh nặng.”
Tiến sĩ Andrew Ko, bác sĩ ung thư tiêu hóa Đại học California San Francisco, nói với STAT: “Thuốc sẽ thay đổi cách điều trị ung thư tụy. Đây là bước phát triển lớn nhất trong nhiều thập kỷ.”
Tiến sĩ Channing Der (trích NBC) nhấn mạnh ung thư tuyến tụy là nguyên nhân gây tử vong ung thư đứng thứ ba tại Mỹ và thuộc nhóm chết người nhất; đây mới chỉ là khởi đầu.
Tác dụng phụ và chi phí
Cảnh báo gồm độc tính da/mô mềm, viêm miệng, tiêu chảy, thủng đường tiêu hóa, bệnh phổi kẽ/viêm phổi, độc thai. Tỷ lệ ngừng thuốc do tác dụng phụ liên quan điều trị: 1,2% (daraxonrasib) so với 11,2% (hóa trị).
Công ty công bố giá niêm yết khoảng 39.800 USD/tháng trước bảo hiểm và giảm giá. Hơn 2.000 bệnh nhân đã dùng thuốc qua chương trình mở rộng tiếp cận trước khi duyệt chính thức.
Ung thư tuyến tụy giết hơn 50.000 người/năm tại Mỹ. Đột biến RAS có ở hơn 90% trường hợp; suốt nhiều thập kỷ giới nghiên cứu gần như không “bắt” được đích này.
FDA cấp chỉ định Breakthrough Therapy, Orphan Drug và Priority Review. Đơn được xem xét trong chương trình voucher ưu tiên quốc gia của FDA.
Bệnh nhân cần trao đổi với bác sĩ ung thư về chỉ định, xét nghiệm đột biến RAS và khả năng chi trả.
