Tiểu đường type 1 là bệnh tự miễn khiến hệ miễn dịch tấn công và phá hủy hoàn toàn tế bào beta đảo tụy – nơi sản xuất insulin. Bệnh nhân phải tiêm insulin suốt đời, đồng thời đối mặt với nguy cơ biến chứng tim mạch, thận, mắt và hạ đường huyết nguy hiểm.
Liệu pháp zimislecel của Vertex là tế bào đảo tụy (islet cells) được nuôi cấy từ tế bào gốc đa năng (pluripotent stem cells). Sau khi được truyền tĩnh mạch một lần duy nhất, các tế bào này di chuyển đến gan và bắt đầu sản xuất insulin đáp ứng với đường huyết theo cơ chế sinh lý tự nhiên.
Kết quả thử nghiệm nổi bật:
10/12 bệnh nhân (83%) không còn cần tiêm insulin ngoại sinh sau 1 năm.
Tất cả 12 bệnh nhân đều phục hồi tiết insulin nội sinh (C-peptide dương tính).
Giảm trung bình 92% lượng insulin cần dùng.
Không còn bất kỳ cơn hạ đường huyết nghiêm trọng nào.
HbA1c giảm mạnh và duy trì dưới 7%, thời gian đường huyết trong khoảng mục tiêu vượt 70%.
Sơ đồ minh họa liệu pháp tế bào đảo tụy từ tế bào gốc (SC-islets) trong điều trị tiểu đường type 1
So sánh tế bào đảo tụy tự nhiên và tế bào đảo tụy từ tế bào gốc (SC-islet)
Cơ chế và an toàn
Zimislecel là liệu pháp allogeneic (tế bào từ người hiến tặng, không phải tự thân). Bệnh nhân vẫn cần dùng thuốc ức chế miễn dịch nhẹ trong thời gian đầu để ngăn hệ miễn dịch tấn công tế bào mới cấy. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu đang phát triển phiên bản “immune-evasive” (trốn miễn dịch) để loại bỏ hoàn toàn nhu cầu dùng thuốc ức chế miễn dịch trong tương lai.
Không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến tế bào cấy. Một số bệnh nhân chỉ gặp tác dụng phụ nhẹ từ thuốc ức chế miễn dịch.
Triển vọng tương lai
Vertex đang đẩy nhanh giai đoạn 3 và dự kiến nộp hồ sơ xin phê duyệt FDA vào năm 2026. Nếu được chấp thuận, đây sẽ là liệu pháp tế bào gốc đầu tiên trên thế giới được phê duyệt chính thức cho tiểu đường type 1. Nhiều chuyên gia nhận định đây là “bước ngoặt lịch sử”, có thể thay đổi hoàn toàn cách điều trị bệnh thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng.
Hình ảnh tế bào beta sản xuất insulin dưới kính hiển vi (minh họa)
Ghi chú quan trọng
Mặc dù kết quả cực kỳ hứa hẹn, đây vẫn là thử nghiệm quy mô nhỏ. Các nhà khoa học nhấn mạnh cần theo dõi dài hạn (trên 5 năm) để đánh giá tính bền vững và an toàn lâu dài. Hiện liệu pháp chưa áp dụng rộng rãi và chỉ dành cho bệnh nhân type 1 nặng, có biến chứng hạ đường huyết nghiêm trọng.